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Compassionate Use Unter dem englischen Ausdruck Anwendung aus Mitgefühl versteht man den Einsatz noch nicht zugelassener

Compassionate Use

Unter dem englischen Ausdruck Compassionate Use („Anwendung aus Mitgefühl“) versteht man den Einsatz (noch) nicht zugelassener Arzneimittel an Patienten in besonders schweren Krankheitsfällen, die mit zugelassenen Arzneimitteln nicht zufriedenstellend behandelt werden können (Art. 83, Absatz 2, Verordnung (EG) Nr. 726/2004). In der Literatur werden häufig Ausdrücke oder Umschreibungen wie Freigabe aus Barmherzigkeit oder barmherziger Gebrauch beziehungsweise Anwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels an Patienten oder auch vorzeitig geduldete Anwendung eines noch nicht zugelassenen Arzneimittels aus humanitären Erwägungen verwendet. Meist wird jedoch der englische Ausdruck Compassionate Use direkt verwendet. Auch wenn der Ausdruck sich im Wesentlichen auf humanmedizinische Patienten bezieht, gibt es ihn auch in der Veterinärmedizin.

Die europäische Arzneimittelagentur definiert wie folgt: „Compassionate Use ist eine Behandlungsoption, die die Verwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels ermöglicht. Unter bestimmten Voraussetzungen können in der Entwicklung befindliche Arzneimittel Gruppen von Patienten, die an einer Krankheit leiden, für die es keine befriedigenden zugelassenen Therapien gibt und die nicht in klinische Studien eintreten können, verfügbar gemacht werden.“

Rechtliche Situation Bearbeiten

Der Einsatz von nicht zugelassenen Arzneimitteln an Patienten ist, je nach Staat, unterschiedlich geregelt. Eine Reihe von Mitgliedstaaten der Europäischen Union hat spezifische nationale Programme aufgestellt, um Entwicklungsprodukte, die sich noch in der klinischen Erprobung befinden, in bestimmten Fällen den bedürftigen Patienten zur Verfügung zu stellen.

Die nationalen „Compassionate Use“-Programme stellen in den jeweiligen Staaten auf unterschiedlichen Wegen sicher, dass bestimmte Patienten – entweder persönlich oder dank Zugehörigkeit zu einer Personengruppe mit gleicher Indikation – Zugang zu neuen, vielversprechenden Arzneimitteln vor der Zulassung haben, wie es in den USA seit 1987 der Fall ist. In Dänemark, Finnland, Frankreich, Griechenland, Luxemburg, den Niederlanden, Schweden und UK sind beide Programme möglich, in anderen Staaten ist oft nur die einzelpatientenspezifische Verordnung möglich. Nur in wenigen Mitgliedsstaaten gibt es keine spezifische Regelung.

Deutschland Bearbeiten

Im 14. Änderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der „Compassionate Use“ auch in das deutsche Arzneimittelrecht aufgenommen. Das Inverkehrbringen im Rahmen des Compassionate Use ist seitdem rechtlich zulässig.

Zuvor konnten Patienten in Deutschland mit nicht zugelassenen Arzneimitteln nur auf Basis des rechtlich unsicheren § 34 StGB (rechtfertigender Notstand) behandelt werden.

Der § 21 Abs. 2 AMG sieht unter Nr. 6 vor:

Die Rechtsverordnung nach § 80 AMG (Arzneimittel-Härtefall-Verordnung, AMHV) ist am 22. Juli 2010 in Kraft getreten. Sie ist die Umsetzung der „Guideline on Compassionate Use of Medicinal Products, Pursuant to Article 83 of Regulation (EC) No 726/2004“. Danach können Arzneimittel ohne Genehmigung oder ohne Zulassung einer bestimmten Patientengruppe zur Verfügung gestellt werden, wenn ausreichende Hinweise auf die Wirksamkeit und Arzneimittelsicherheit des Arzneimittels vorliegen und für dieses eine Klinische Studie durchgeführt wird oder wenn ein Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur, dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder einer für die Zulassung zuständigen Behörde eines Mitgliedstaates gestellt worden ist. Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten, die an einer Erkrankung leiden, die zu einer schweren Behinderung führen würde oder die lebensbedrohend ist, nicht mit einem Arzneimittel zufriedenstellend behandelt werden kann, das zum Inverkehrbringen im Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes genehmigt oder zugelassen ist. Das Härtefallprogramm ist von der verantwortlichen Person der zuständigen Behörde (BfArM oder PEI) anzuzeigen. Die kostenlose Abgabe des Arzneimittels wurde als Grundvoraussetzung für ein Compassionate-Use-Programm aufgenommen, damit für die Arzneimittelhersteller kein finanzieller Anreiz für die Initiierung solcher Programme besteht. Ausgenommen von der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung und dem damit verbundenen Anzeigeverfahren ist die Behandlung individueller Einzelfälle im Compassionate Use.

Schweiz Bearbeiten

Prinzipiell dürfen nur Arzneimittel in Verkehr gebracht werden, deren Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität durch die zuständigen Behörden geprüft wurden und dort, wo dies nicht der Fall ist, ähnlich strenge Regeln beachtet werden müssen. Jede Anwendung für ein zulassungspflichtiges Arzneimittel, das nicht von Swissmedic zugelassen ist, braucht deshalb eine Bewilligung. Diese Möglichkeit ist speziell für die Behandlung von lebensbedrohenden Krankheiten im Heilmittelgesetz (HMG) (Art. 9 Abs. 4) unter bestimmten Voraussetzungen gegeben. Swissmedic definiert die Rahmenbedingungen für den Präparateeinsatz wie folgt:

  • Der Patient leidet an einer schweren, potentiell lebensbedrohenden oder invalidisierenden Krankheit.
  • Für die Behandlung der Krankheit fehlt in der Schweiz eine zufriedenstellende alternative Therapie (kein zugelassenes Präparat) oder das Nutzen-Risiko-Verhältnis eines zugelassenen Arzneimittels ist schlechter oder eine Alternativtherapie wurde ohne den erhofften Erfolg bereits durchgeführt.
  • Es handelt sich primär um eine Notfallintervention oder eine solche im Sinne der letzten Therapiemöglichkeit.
  • Das Arzneimittel ist durch eine anerkannte Zulassungsbehörde in einem Drittland bereits zugelassen worden oder es befindet sich im Zulassungsverfahren. Falls beides nicht der Fall ist, müssen solide wissenschaftliche Resultate aus klinischen Versuchen sowie eine gute Produkteinformation des Herstellers (Dokumentation zur Wirksamkeit und Sicherheit sowie Dokumentation betreffend Qualität des Präparates) vorliegen. Letztere sind einzureichen oder mindestens als Referenzen mitzuteilen.
  • Der Einsatz erfolgt auf der Basis eines einzelnen, namentlich bekannten Patienten.
  • Eine Begutachtung und Genehmigung des Einsatzes durch die lokale Ethikkommission ist nicht notwendig.
  • Die Bewilligung wird nur an einen einzelnen behandelnden Arzt erteilt. Dieser muss über die für das angewendete Arzneimittel spezifischen Informationen verfügen. Er trägt für die sorgfältige Dokumentierung und Datenaufbewahrung jedes einzelnen Patienten die Verantwortung (Datenschutz). Nach Abschluss der Therapie ist ein kurzer zusammenfassender Bericht abzuliefern.
  • Die Meldepflicht betreffend unerwünschter Wirkungen und Vorkommnisse, wie sie in Art. 59 HMG festgehalten ist, gilt auch in den Fällen des Präparateeinsatzes auf der Basis einer Sonderbewilligung.
  • Der Patient ist über die Anwendung zu informieren und seine schriftliche Einverständniserklärung ist einzuholen.
  • Der Versicherungsschutz ist über die private Haftpflichtversicherung des behandelnden Arztes sicherzustellen.
  • Swissmedic kann zusätzliche Auflagen machen oder Informationen einfordern.
  • Zusatz: Handelt es sich beim einzusetzenden Präparat um ein Radiopharmazeutikum, ist zusätzlich die Bewilligung des BAG vorzulegen (Strahlenschutzverordnung).

Frankreich Bearbeiten

In Frankreich wird der Compassionate Use häufig angewendet. Auch die Übernahme der Behandlungskosten durch die gesetzlichen Krankenversicherungen ist geregelt.

Einordnung Bearbeiten

Medikamentöse Compassionate-Therapiemaßnahmen sind eine Form des Unlicensed Use, d. h. der Behandlung mit einem Arzneimittel, das in dem Land, in dem es zur Anwendung kommt, keine Arzneimittelzulassung besitzt. Eine besonders große Bedeutung hat der Compassionate Use für die Anwendung von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen, die lebensbedrohlich oder schwerwiegend sind und für die bisher keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten bestehen (Orphan-Arzneimittel).

Abgrenzung Bearbeiten

Abzugrenzen ist der Compassionate Use vom Off-Label-Use, einer zulassungsüberschreitenden Anwendung eines zugelassenen Arzneimittels z. B. für eine Indikation oder eine Patientengruppe, die die Zulassung nicht abdeckt. Das heißt, es wird beim Off-Label-Use ein Arzneimittel verwendet, das eine Zulassung für bestimmte andere Anwendungen bereits besitzt und darin auch umfassend klinisch am Menschen geprüft wurde.

Das Bundessozialgericht hatte in einem Urteil 2002 den Compassionate Use einem kontrollierten Off-Label-Use gleichgestellt, was nach Meinung vieler Ärzte und Juristen aber nicht zutreffend ist. Der Bundesverband der Betriebskrankenkassen stellte daher in einem Schreiben zum Entwurf des Vierzehnten Gesetzes zur Änderung des Arzneimittelgesetzes an den Bundestagsausschuss für Gesundheit und Soziale Sicherung fest: „Compassionate use ist außerdem klar von den Regelungen zum Off-Label-Use abzugrenzen; keinesfalls sind die Ausdrücke synonym zu verstehen. Compassionate use regelt nur die Arzneimittel, die sich bereits in klinischen Prüfungen der Phase III befinden bzw. den Zeitraum zwischen Ende der Zulassungsstudie und Markteinführung abdecken. Diese Voraussetzungen werden jedoch beim off-label-use nicht erfüllt.“

In der Schweiz sagt der Ausdruck Compassionate Use dagegen nichts zum Status (klinische Phase) des Arzneimittels selbst aus.

Beispiele für Compassionate Use Bearbeiten

Am bekanntesten dürfte der Compassionate Use von Cannabis in den Vereinigten Staaten von Amerika sein. Das Compassionate Investigational New Drug Program (deutsch: Programm zur Verwendung von Medikamenten im Erprobungsstadium aus Mitgefühl) begann 1978 mit der Verteilung von Marihuana-Zigaretten an ausgewählte Patienten, die an Erkrankungen wie Glaukom und Epilepsie leiden. In diesem Fall von Compassionate Use gab es eine Reihe von Rechtsstreitigkeiten in den USA.

Literatur Bearbeiten

Einzelnachweise Bearbeiten

  1. ↑ Kostbare Pillen. heise.de
  2. (Memento vom 29. September 2007 im Internet Archive) wdr.de
  3. ↑ (Memento vom 4. März 2016 im Internet Archive) Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. (BPI), September 2008; abgerufen am 15. November 2015,
  4. Compassionate use, abgerufen am 27. März 2018.
  5. bfarm.de, abgerufen am 1. April 2020
  6. Die Revision der EG-Arzneimittelgesetzgebung - Herausforderungen und Chancen für Patienten, Zulassungsbehörden und die pharmazeutische Industrie., Verband forschender Arzneimittelhersteller, 27. April 2005.
  7. Bundesgesetzblatt 2010 I Nr. 37, 935
  8. EMEA Guideline on Compassionate Use of Medicinal Products (PDF; 56 kB)
  9. ↑ (Memento vom 6. April 2009 im Internet Archive) für den Einsatz und die Einfuhr eines in der Schweiz nicht zugelassenen Präparates ("Sonderbewilligung")
  10. Bundessozialgericht B 1 KR 37/00 R. In: Medcontroller.de. 19. März 2002, abgerufen am 16. Mai 2021.
  11. Christian Dierks: Off-Label-Use Weichenstellung nach dem BSG-Urteil 2002, Universitätsdruckerei Wolf&Sohn, München, 2002
  12. (Memento vom 14. Juli 2014 im Internet Archive) (PDF; 276 kB)
  13. Introgen stellt ADVEXIN p53 Therapie für Krebspatienten mit Li-Fraumeni Syndrom zur Verfügung.
  14. (Memento vom 30. Juli 2007 im Internet Archive)
  15. S. Hayek, M. Scherrer, D. Barthelmes, J. Fleischhauer, M. Kurz-Levin, M. Menghini, H. Helbig, F. Sutter: First Clinical Experience with Anecortave Acetate(Retaane). In: Klinische Monatsblätter für Augenheilkunde. 224, 2007, S. 279–281, doi:10.1055/s-2007-962848.
  16. Martin Reck, Ulrich Gatzemeier: Gefitinib (‘Iressa’): a new therapy for advanced non-small-cell lung cancer. In: Respiratory Medicine. Band 99, Nr. 3, März 2005, S. 298–307, doi:10.1016/j.rmed.2004.08.009.
  17. (Memento vom 15. August 2007 im Internet Archive).
  18. (Memento vom 8. Oktober 2007 im Internet Archive).
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Unter dem englischen Ausdruck Compassionate Use Anwendung aus Mitgefuhl versteht man den Einsatz noch nicht zugelassener Arzneimittel an Patienten in besonders schweren Krankheitsfallen die mit zugelassenen Arzneimitteln nicht zufriedenstellend behandelt werden konnen Art 83 Absatz 2 Verordnung EG Nr 726 2004 In der Literatur werden haufig Ausdrucke oder Umschreibungen wie Freigabe aus Barmherzigkeit 1 oder barmherziger Gebrauch 2 beziehungsweise Anwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels an Patienten oder auch vorzeitig geduldete Anwendung eines noch nicht zugelassenen Arzneimittels aus humanitaren Erwagungen 3 verwendet Meist wird jedoch der englische Ausdruck Compassionate Use direkt verwendet Auch wenn der Ausdruck sich im Wesentlichen auf humanmedizinische Patienten bezieht gibt es ihn auch in der Veterinarmedizin Die europaische Arzneimittelagentur definiert wie folgt Compassionate Use ist eine Behandlungsoption die die Verwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels ermoglicht Unter bestimmten Voraussetzungen konnen in der Entwicklung befindliche Arzneimittel Gruppen von Patienten die an einer Krankheit leiden fur die es keine befriedigenden zugelassenen Therapien gibt und die nicht in klinische Studien eintreten konnen verfugbar gemacht werden 4 Inhaltsverzeichnis 1 Rechtliche Situation 1 1 Deutschland 1 2 Schweiz 1 3 Frankreich 2 Einordnung 3 Abgrenzung 4 Beispiele fur Compassionate Use 5 Literatur 6 EinzelnachweiseRechtliche Situation BearbeitenDer Einsatz von nicht zugelassenen Arzneimitteln an Patienten ist je nach Staat unterschiedlich geregelt Eine Reihe von Mitgliedstaaten der Europaischen Union hat spezifische nationale Programme aufgestellt um Entwicklungsprodukte die sich noch in der klinischen Erprobung befinden in bestimmten Fallen den bedurftigen Patienten zur Verfugung zu stellen Die nationalen Compassionate Use Programme stellen in den jeweiligen Staaten auf unterschiedlichen Wegen sicher dass bestimmte Patienten entweder personlich oder dank Zugehorigkeit zu einer Personengruppe mit gleicher Indikation Zugang zu neuen vielversprechenden Arzneimitteln vor der Zulassung haben wie es in den USA seit 1987 der Fall ist In Danemark Finnland Frankreich Griechenland Luxemburg den Niederlanden Schweden und UK sind beide Programme moglich in anderen Staaten ist oft nur die einzelpatientenspezifische Verordnung moglich Nur in wenigen Mitgliedsstaaten gibt es keine spezifische Regelung 3 Deutschland Bearbeiten Im 14 Anderungsgesetz zum Arzneimittelgesetz AMG wurde der Compassionate Use auch in das deutsche Arzneimittelrecht aufgenommen Das Inverkehrbringen im Rahmen des Compassionate Use ist seitdem rechtlich zulassig 5 Zuvor konnten Patienten in Deutschland mit nicht zugelassenen Arzneimitteln nur auf Basis des rechtlich unsicheren 34 StGB rechtfertigender Notstand behandelt werden 6 Der 21 Abs 2 AMG sieht unter Nr 6 vor 2 Einer Zulassung bedarf es nicht fur Arzneimittel die 1 6 unter den in Artikel 83 der Verordnung EG Nr 726 2004 genannten Voraussetzungen kostenlos fur eine Anwendung bei Patienten zur Verfugung gestellt werden die an einer zu einer schweren Behinderung fuhrenden Erkrankung leiden oder deren Krankheit lebensbedrohend ist und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufriedenstellend behandelt werden konnen Verfahrensregelungen werden in einer Rechtsverordnung nach 80 bestimmt Die Rechtsverordnung nach 80 AMG Arzneimittel Hartefall Verordnung AMHV ist am 22 Juli 2010 in Kraft getreten 7 Sie ist die Umsetzung der Guideline on Compassionate Use of Medicinal Products Pursuant to Article 83 of Regulation EC No 726 2004 8 Danach konnen Arzneimittel ohne Genehmigung oder ohne Zulassung einer bestimmten Patientengruppe zur Verfugung gestellt werden wenn ausreichende Hinweise auf die Wirksamkeit und Arzneimittelsicherheit des Arzneimittels vorliegen und fur dieses eine Klinische Studie durchgefuhrt wird oder wenn ein Zulassungsantrag bei der Europaischen Arzneimittelagentur dem Bundesinstitut fur Arzneimittel und Medizinprodukte BfArM oder einer fur die Zulassung zustandigen Behorde eines Mitgliedstaates gestellt worden ist Ein Hartefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten die an einer Erkrankung leiden die zu einer schweren Behinderung fuhren wurde oder die lebensbedrohend ist nicht mit einem Arzneimittel zufriedenstellend behandelt werden kann das zum Inverkehrbringen im Geltungsbereich des Arzneimittelgesetzes genehmigt oder zugelassen ist Das Hartefallprogramm ist von der verantwortlichen Person der zustandigen Behorde BfArM oder PEI anzuzeigen Die kostenlose Abgabe des Arzneimittels wurde als Grundvoraussetzung fur ein Compassionate Use Programm aufgenommen damit fur die Arzneimittelhersteller kein finanzieller Anreiz fur die Initiierung solcher Programme besteht Ausgenommen von der Arzneimittel Hartefall Verordnung und dem damit verbundenen Anzeigeverfahren ist die Behandlung individueller Einzelfalle im Compassionate Use Schweiz Bearbeiten Prinzipiell durfen nur Arzneimittel in Verkehr gebracht werden deren Sicherheit Wirksamkeit und Qualitat durch die zustandigen Behorden gepruft wurden und dort wo dies nicht der Fall ist ahnlich strenge Regeln beachtet werden mussen Jede Anwendung fur ein zulassungspflichtiges Arzneimittel das nicht von Swissmedic zugelassen ist braucht deshalb eine Bewilligung Diese Moglichkeit ist speziell fur die Behandlung von lebensbedrohenden Krankheiten im Heilmittelgesetz HMG Art 9 Abs 4 unter bestimmten Voraussetzungen gegeben 9 Swissmedic definiert die Rahmenbedingungen fur den Praparateeinsatz wie folgt 9 Der Patient leidet an einer schweren potentiell lebensbedrohenden oder invalidisierenden Krankheit Fur die Behandlung der Krankheit fehlt in der Schweiz eine zufriedenstellende alternative Therapie kein zugelassenes Praparat oder das Nutzen Risiko Verhaltnis eines zugelassenen Arzneimittels ist schlechter oder eine Alternativtherapie wurde ohne den erhofften Erfolg bereits durchgefuhrt Es handelt sich primar um eine Notfallintervention oder eine solche im Sinne der letzten Therapiemoglichkeit Das Arzneimittel ist durch eine anerkannte Zulassungsbehorde in einem Drittland bereits zugelassen worden oder es befindet sich im Zulassungsverfahren Falls beides nicht der Fall ist mussen solide wissenschaftliche Resultate aus klinischen Versuchen sowie eine gute Produkteinformation des Herstellers Dokumentation zur Wirksamkeit und Sicherheit sowie Dokumentation betreffend Qualitat des Praparates vorliegen Letztere sind einzureichen oder mindestens als Referenzen mitzuteilen Der Einsatz erfolgt auf der Basis eines einzelnen namentlich bekannten Patienten Eine Begutachtung und Genehmigung des Einsatzes durch die lokale Ethikkommission ist nicht notwendig Die Bewilligung wird nur an einen einzelnen behandelnden Arzt erteilt Dieser muss uber die fur das angewendete Arzneimittel spezifischen Informationen verfugen Er tragt fur die sorgfaltige Dokumentierung und Datenaufbewahrung jedes einzelnen Patienten die Verantwortung Datenschutz Nach Abschluss der Therapie ist ein kurzer zusammenfassender Bericht abzuliefern Die Meldepflicht betreffend unerwunschter Wirkungen und Vorkommnisse wie sie in Art 59 HMG festgehalten ist gilt auch in den Fallen des Praparateeinsatzes auf der Basis einer Sonderbewilligung Der Patient ist uber die Anwendung zu informieren und seine schriftliche Einverstandniserklarung ist einzuholen Der Versicherungsschutz ist uber die private Haftpflichtversicherung des behandelnden Arztes sicherzustellen Swissmedic kann zusatzliche Auflagen machen oder Informationen einfordern Zusatz Handelt es sich beim einzusetzenden Praparat um ein Radiopharmazeutikum ist zusatzlich die Bewilligung des BAG vorzulegen Strahlenschutzverordnung Frankreich Bearbeiten In Frankreich wird der Compassionate Use haufig angewendet Auch die Ubernahme der Behandlungskosten durch die gesetzlichen Krankenversicherungen ist geregelt 1 Einordnung BearbeitenMedikamentose Compassionate Therapiemassnahmen sind eine Form des Unlicensed Use d h der Behandlung mit einem Arzneimittel das in dem Land in dem es zur Anwendung kommt keine Arzneimittelzulassung besitzt Eine besonders grosse Bedeutung hat der Compassionate Use fur die Anwendung von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen die lebensbedrohlich oder schwerwiegend sind und fur die bisher keine zufriedenstellenden Behandlungsmoglichkeiten bestehen Orphan Arzneimittel 3 Hauptartikel Orphan ArzneimittelAbgrenzung Bearbeiten Hauptartikel Off Label Use Abzugrenzen ist der Compassionate Use vom Off Label Use einer zulassungsuberschreitenden Anwendung eines zugelassenen Arzneimittels z B fur eine Indikation oder eine Patientengruppe die die Zulassung nicht abdeckt Das heisst es wird beim Off Label Use ein Arzneimittel verwendet das eine Zulassung fur bestimmte andere Anwendungen bereits besitzt und darin auch umfassend klinisch am Menschen gepruft wurde Das Bundessozialgericht hatte in einem Urteil 2002 den Compassionate Use einem kontrollierten Off Label Use gleichgestellt 10 was nach Meinung vieler Arzte und Juristen aber nicht zutreffend ist 11 Der Bundesverband der Betriebskrankenkassen stellte daher in einem Schreiben zum Entwurf des Vierzehnten Gesetzes zur Anderung des Arzneimittelgesetzes an den Bundestagsausschuss fur Gesundheit und Soziale Sicherung fest Compassionate use ist ausserdem klar von den Regelungen zum Off Label Use abzugrenzen keinesfalls sind die Ausdrucke synonym zu verstehen Compassionate use regelt nur die Arzneimittel die sich bereits in klinischen Prufungen der Phase III befinden bzw den Zeitraum zwischen Ende der Zulassungsstudie und Markteinfuhrung abdecken Diese Voraussetzungen werden jedoch beim off label use nicht erfullt In der Schweiz sagt der Ausdruck Compassionate Use dagegen nichts zum Status klinische Phase des Arzneimittels selbst aus 12 Beispiele fur Compassionate Use BearbeitenMit Tipranavir einem nicht peptidischen HIV Proteaseinhibitor NPPI zur Therapie von AIDS wurde im Sommer 2004 ein Compassionate Use Programm begonnen Advexin p53 wurde im Mai 2006 aufgrund von positiven klinischen Ergebnisses von der Firma Introgen auf Compassionate Use Basis geeigneten Patienten mit Li Fraumeni Syndrom und zur Standardbehandlung refraktarer Tumoren nach geeigneten Protokollen und in entsprechenden Einrichtungen zur Verfugung gestellt 13 Anecortav 14 ist ein angiostatisches Steroidderivat welches als posteriores juxtasklerales Depot PJD appliziert wird und sich in Studien als wirksam gegen exsudative altersbedingte Makuladegeneration AMD erwiesen hat In der Schweiz ist das Medikament noch nicht allgemein zugelassen kann aber als compassionate use in Einzelfallen eingesetzt werden 15 Der EGFR Blocker Gefitinib wurde bis 2004 weltweit mehr als 44 000 stark vorbehandelten Patienten mit fortgeschrittenem nicht kleinzelligen Bronchialkarzinom NSCLC im Stadium III IV im Rahmen von Compassionate Use Programmen verabreicht 16 Nilotinib ein Tyrosinkinase Inhibitor der zweiten Generation wurde bis zu seiner Zulassung im Jahr 2007 in einem weltweit greifenden Compassionate Use Programme bei der Behandlung von Imatinib resistenten CML Patienten chronische myeloische Leukamie eingesetzt 17 Am bekanntesten durfte der Compassionate Use von Cannabis in den Vereinigten Staaten von Amerika sein Das Compassionate Investigational New Drug Program deutsch Programm zur Verwendung von Medikamenten im Erprobungsstadium aus Mitgefuhl begann 1978 mit der Verteilung von Marihuana Zigaretten an ausgewahlte Patienten die an Erkrankungen wie Glaukom und Epilepsie leiden 18 In diesem Fall von Compassionate Use gab es eine Reihe von Rechtsstreitigkeiten in den USA Literatur BearbeitenBPI Positionspapier Orphan Drugs Compassionate Use Wirtschaftliche Anreize Verordnungsfahigkeit zu Lasten der GKV PDF Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e V BPI Stand September 2008 abgerufen am 15 November 2015 Gesetze im Internet Arzneimittelgesetz 21 Zulassungspflicht Richtlinie 2001 83 EG des Europaischen Parlaments und des Rates vom 6 November 2001 zur Schaffung eines Gemeinschaftskodexes fur Humanarzneimittel PDF 383 kB Verordnung EG Nr 726 2004 des Europaischen Parlaments und des Rates vom 31 Marz 2004 zur Festlegung von Gemeinschaftsverfahren fur die Genehmigung und Uberwachung von Human und Tierarzneimitteln und zur Errichtung einer Europaischen Arzneimittel Agentur PDF 252 kB J A Schwarz et al Therapieversuche mit nicht zugelassenen Prufsubstanzen Compassionate Use und zugelassenen Arzneimitteln Off label Use In Pharm Ind 61 1999 S 309 314 R Voller Off label Use und Compassionate Use in der Dermatologie Straf und haftungsrechtliche Risiken fur Arzt und Apotheker Vortrag auf der 4 Jahrestagung der GD Gesellschaft fur Dermopharmazie am 23 Mai 2000 in Freiburg Hinweise zu Compassionate Use Programmen in Deutschland Bundesinstitut fur Arzneimittel und Medizinprodukte Christian Dierks Markus Finn Off label Use In Dieners Reese Handbuch des Pharmarechts Munchen 2010 S 413 471 7 Mussa Rahbari Nuh N Rahbari Compassionate use of medicinal products in Europe current status and perspectives In Bulletin of the World Health Organization 2011 S 163 Einzelnachweise Bearbeiten a b Kostbare Pillen heise de Glossar Memento vom 29 September 2007 im Internet Archive wdr de a b c BPI Positionspapier Orphan Drugs Compassionate Use Wirtschaftliche Anreize Verordnungsfahigkeit zu Lasten der GKV Memento vom 4 Marz 2016 im Internet Archive Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e V BPI September 2008 abgerufen am 15 November 2015 Compassionate use abgerufen am 27 Marz 2018 bfarm de abgerufen am 1 April 2020 Die Revision der EG Arzneimittelgesetzgebung Herausforderungen und Chancen fur Patienten Zulassungsbehorden und die pharmazeutische Industrie Verband forschender Arzneimittelhersteller 27 April 2005 Bundesgesetzblatt 2010 I Nr 37 935 EMEA Guideline on Compassionate Use of Medicinal Products PDF 56 kB a b Bewilligung Memento vom 6 April 2009 im Internet Archive fur den Einsatz und die Einfuhr eines in der Schweiz nicht zugelassenen Praparates Sonderbewilligung Bundessozialgericht B 1 KR 37 00 R In Medcontroller de 19 Marz 2002 abgerufen am 16 Mai 2021 Christian Dierks Off Label Use Weichenstellung nach dem BSG Urteil 2002 Universitatsdruckerei Wolf amp Sohn Munchen 2002 Blickpunkt Apotheke Mai 2007 Memento vom 14 Juli 2014 im Internet Archive PDF 276 kB Introgen stellt ADVEXIN p53 Therapie fur Krebspatienten mit Li Fraumeni Syndrom zur Verfugung Fragen und Antworten zur Rucknahme des Antrags auf Genehmigung fur das Inverkehrbringen von Retaane Memento vom 30 Juli 2007 im Internet Archive S Hayek M Scherrer D Barthelmes J Fleischhauer M Kurz Levin M Menghini H Helbig F Sutter First Clinical Experience with Anecortave Acetate Retaane In Klinische Monatsblatter fur Augenheilkunde 224 2007 S 279 281 doi 10 1055 s 2007 962848 Martin Reck Ulrich Gatzemeier Gefitinib Iressa a new therapy for advanced non small cell lung cancer In Respiratory Medicine Band 99 Nr 3 Marz 2005 S 298 307 doi 10 1016 j rmed 2004 08 009 AMN107 Nilotinib Tasigna Monotherapie Memento vom 15 August 2007 im Internet Archive Internationale Arbeitsgemeinschaft Cannabis als Medizin Memento vom 8 Oktober 2007 im Internet Archive Dieser Artikel behandelt ein Gesundheitsthema Er dient nicht der Selbstdiagnose und ersetzt nicht eine Diagnose durch einen Arzt Bitte hierzu den Hinweis zu Gesundheitsthemen beachten Bitte den Hinweis zu Rechtsthemen beachten Abgerufen von https de wikipedia org w index php title Compassionate Use amp oldid 225226911